Wereldprimeur: stamceltherapie voor erfelijke spierziektes

Stockfoto © iStock
Het Maastricht UMC+ is deze week gestart met een klinische studie waarbij de gezonde eigen stamcellen van een patiënt met een erfelijke spierziekte gebruikt worden voor het herstel van spiermassa.
"Het zijn eigen gezonde stamcellen die de patiënt van nature in haar spieren heeft en die dus niet door het lichaam worden afgestoten", legt hoogleraar genoomanalyse Bert Smeets uit in het NOS Radio 1 Journaal.

Spieren repareren

De stamcellen worden in grote aantallen buiten het lichaam opgekweekt en vervolgens via het bloed toegediend. "Zo geven we de spieraanmaak een boost. De stamcellen versmelten zich met de bestaande spiervezels en kunnen op die manier de spieren repareren", aldus Smeets.

Wereldprimeur

Het is de allereerste trail wereldwijd waarbij gebruik wordt gemaakt van lichaamseigen spierstamcellen voor het opbouwen van spiermassa. De eerste patiënt heeft woensdag de stamcellen toegediend gekregen, een tweede patiënt volgt over twee weken. "We behandelen nu het onderbeen van één van de patiënten. Ik heb haar gisteren gesproken en ze doet het goed."

Effectiviteit

"Vandaag nemen we een spierbiopt bij haar af. Dan gaan we kijken hoeveel nieuwe stamcellen in die spier zijn aangekomen en vergelijken het met het andere been. Zo krijgen we een beeld van de effectiviteit van de therapie", legt Smeets uit. Om de lichaamseigen stamcellen die toegediend worden te onderscheiden van de rest, hebben deze stamcellen een kleurtje meegekregen.

Gezonde cellen

Deze vorm van stamceltherapie wordt nu voor het eerst daadwerkelijk klinisch getest op patiënten. Het Maastricht UMC+ wil hiermee de effectiviteit onderzoeken. De wetenschappers bekijken daarnaast ook of de therapie wellicht kan werken bij andere vormen van spierafbraak, zoals bij kanker of door veroudering. "Uiteindelijk willen we de productie van spierstamcellen gaan opschalen en de therapie zo breed, goedkoop en snel mogelijk beschikbaar maken", zegt Smeets.